Publicité

9 février 2011 - 10:01

Une maladie rare et un médicament hors de prix

Hugues Albert

Par Hugues Albert, Journaliste

Rivière-du-Loup – Depuis 1996, Marie-Paule Dubé, de Rivière-du-Loup, souffre d’une maladie extrêmement rare appelée hémoglobinurie paroxystique nocturne ou plus simplement, HPN. Au Québec, on compte moins de 10 personnes souffrant de cette maladie orpheline qui touche la moelle osseuse et entraîne des complications au niveau de tous les organes internes.

  >> Suivez infodimanche.com sur Twitter


La liste des malaises associés à cette maladie est longue : maux de ventre, maux de tête, maux de cœur, crises qui ressemblent à des infarctus, risques de thrombose, faiblesse des reins, difficultés à avaler, anémie, étourdissements et acouphènes. La maladie peut aussi dégénérer en leucémie. La majorité des patients (plus de 50 %) qui ne sont pas traités succombent dans les 10 ans suivant le diagnostic, la presque totalité dans les 15 ans.

Dans le cas de Marie-Paule Dubé, on doit ajouter à cette liste l’hémolyse consistant en la destruction des globules rouges et la libération de l’hémoglobine dans le sang. Elle a même dû subir l’ablation de la vésicule biliaire et être hospitalisée à quelques reprises au CHRGP pour des périodes variant d’une à deux semaines. « Les crises étaient de plus en plus violentes et fréquentes. Mon urine matinale était rouge porto et en plus des reins et de la vessie, mon foie commençait à être affecté, provoquant une jaunisse qu’on pouvait observer dans mon teint, mes yeux, même mes pieds. J’étais condamnée à aller en dialyse trois jours par semaine, à Rimouski ou Lévis. »

Marie-Paule Dubé était loin de se douter de ce qui l’attendait en 1996 quand elle est allée passer un examen médical chez son gynécologue. Ses plaquettes sanguines étaient basses, elle faisait beaucoup d’anémie et éprouvait des sensations de faiblesse.

« On m’a fait une ponction de moelle osseuse et un mois plus tard, on découvrait après examens que j’étais atteinte de cette maladie. Le Dr François Gagnon m’a envoyée à Québec pour confirmer le diagnostic. Il m’a donc recommandée d’arrêter de travailler, de rester à la maison, de me reposer. J’étais très active, je faisais du sport, des voyages. Tout a basculé d’un coup. En outre, nos deux enfants étaient au stade de l’adolescence. »

Traitement

Il existe deux traitements possibles pour le HPN : la greffe de moelle osseuse et un médicament appelé Soliris. La première option est impensable pour Marie-Paule Dubé. Son médecin interdit formellement toute tentative de greffe dans son cas, sans compter qu’il n’existe aucun donneur parfaitement compatible dans sa famille. Le Soliris est disponible depuis deux ans au Canada.

Il s’agit d’un médicament dont l’efficacité est prouvée et qui permet aux personnes atteintes de HPN de retrouver une vie pratiquement normale. Le médecin traitant de Marie-Paule Dubé lui a d’ailleurs prescrit ce médicament. Le problème est le suivant : le Soliris coûte plus de 500 000 $ par année et doit être pris à vie. Dans son traitement, Marie-Paule Dubé y va de trois perfusions intraveineuses aux 14 jours d’un soluté contenu dans une petite bouteille de 300 mg, d’une valeur unitaire de 7 000 $. Il en coûte 42 000 $ par mois pour le traitement.

Efficacité reconnue

Pourquoi est-ce si cher? Précisément parce que ce médicament cible une maladie extrêmement rare qui ne touche que quelques individus. Le Conseil du médicament du Québec a d’ailleurs reconnu l’efficacité du Soliris mais a émis un avis à l’effet que la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ) ne doit pas rembourser ce médicament sous prétexte qu’il est éthiquement indéfendable de consacrer autant de ressources dans un cas où il y a aussi peu de patients.

Au cours de la dernière année, Marie-Paule Dubé a multiplié les démarches auprès de son assureur et des instances gouvernementales avec l’aide de l’Association québécoise du HPN pour obtenir ce médicament. Après plusieurs refus, elle a enfin obtenu un traitement temporaire pour une période d’essai de trois mois, en date du 26 novembre dernier. Et dès les premiers traitements, les résultats ont été fulgurants.

Quand elle a commencé le traitement au Soliris, son taux d’hémolyse (LDH) était de 4 200 quand il doit normalement se situer entre 200 et 400. Le 6 décembre, il était descendu à 1 368, le 12 à 207. Depuis il se maintient entre 200 et 400. Ses globules rouges ne meurent plus en raison de l’efficacité du médicament.

Équité sociale


Elle sait maintenant que si on lui retire l’accès au traitement, ses chances de survie seront minces. Vu les résultats positifs sur son état de santé, elle espère que la Croix-Bleue, assureur privé de son mari Richard Michaud, un retraité d’Hydro-Québec, acceptera, au terme de la période d'essai, de continuer de payer le médicament. Pour ce faire, l’entreprise pharmaceutique qui a conçu et mis ce remède sur le marché devra demander au Conseil du médicament du Québec de l’inscrire dans son registre, ce qui aura pour effet de sécuriser les gens atteints de cette maladie sans avoir à se battre.

Comme le mentionnait le ministre de la Santé du Québec, Yves Bolduc, c’est une question d’équité sociale que de donner aux gens atteints de maladies orphelines les soins qu’ils sont en droit de recevoir, ce même si les traitements sont plus onéreux.
Le 1er mars, Marie-Paule Dubé retournera à Québec pour y  subir d’autres tests sanguins qui devraient à toutes fins utiles et hors de tout doute confirmer l’efficacité incontournable du Soliris.

Publicité


Publicité

Commentez cet article